导读：3点研发关键

随着4+7带量采购以来，国内仿制药企降价厮杀，药品“地板价”屡见不鲜，仿制药市场一片“红海”，使一些企业将目光转向创新药“蓝海”中。

但“10亿美元、10年时间”的创新药，除了少数药企能够负担并一举成功，大多数药企望而却步，看不到创新药与仿制药缝隙之间的“曙光”。

近5年来，在政策的引导下，改良型新药在国内呈现繁荣的势头。

当下，改良型新药的研发趋势与机遇在哪？中美政策与趋势有哪些对比？

就此，药智网联合创始人、副总裁、高级工程师李天泉先生，就《改良型新药的研发趋势与机遇》在“2021大健康产业高质量发展大会暨第六届中国医药研发•创新峰会（PDI）”上，作了主题报告。

“初升的太阳”

据CDE官方定义，改良型新药是在已知活性成分的基础上，对其结构、剂型、处方工艺、给药途径、适应症等进行优化，具有明显临床优势的药品。

其在国内发展的历史，是从2016年化药注册分类改革后，才真正提出什么叫改良型新药，而中药和生物制品则是在2020年《药品注册管理办法》才提出改良型新药，宛若“初升的太阳”。

对标美国改良型新药发展情况，自上世纪八九十年代开始，已有四十多年的发展历史，“起步比较早，发展较为成熟。”李天泉说到。

由于国外药企拥有改良型新药的市场独占权、法规延续性较强，所以在相当长一段时间内，药企对改良型新药的研发积极性较高，“甚至从本世纪初开始，FDA批准的改良型新药品种数量，一直超过创新药，成为美国新药市场主力军。”

数据来源：药智数据

国内改良型新药的发展则相反，随着医药政策的变化，改剂型化学新药申报呈现驼峰型趋势，可谓“高开低走、跌宕起伏”。

该情况一直延续到2020年6月，CDE发布了《化学药品改良型新药临床试验技术指导原则（征求意见稿）》后，改良型新药又掀起一波热潮。

“从改良型新药的历史发展情况可以看出，部分药企盲目跟从，没有达到科学预判，需要提高制药人的前瞻性，只有纵观历史、对标先进、掌握科学性，才能正确了解市场动态，制定可持续发展战略，以应对新药研发未知的风险。”

中国VS美国

作为全球医药大国，美国拥有多个亮眼光环：创新药数量第一、规模第一、研发投入第一。

改良型新药也不例外，自上世纪八九十年代萌芽起，一直走在前列。对中国改良型新药的发展，具有借鉴意义。从四个方面来看：

1、批准类型

据药智数据，1991年－2000年，FAD批准的美国改良型新药类型，“新剂型”占比最多，为68.75%，而“新配方或者其他不同”则位居第二，为15.45%。

2011年－2020年，“新剂型”则变成38.13%，占比大幅减少30%，“新配方或者其他不同”则增加25%，为40.87%。

“可见，目前中国改良型新药的发展，申报新剂型等类型占比太大，后期会像美国一样减少。”

FDA批准类型

2011.1.1-2020.12.31

数据来源：药智数据

2、适应症分类

据药智数据，从2016年到2021年8月，NMPA申报改良型新药适应症分类来看，抗肿瘤药和免疫机能调节药占比最大41.19%，神经系统药则为19.4%，位居第二；进口类改良型新药，则由抗肿瘤药和免疫机能调节药和心血管系统药占据前列，占比较为集中。

而对标美国，2011年到2020年FDA批准适应症分类，消化道及代谢药、神经系统药、抗肿瘤药和免疫机能调节药占据前三且较为均匀，分别为19.31%、18.53%、12.55%。

因此，国内抗肿瘤药研发过于火热，“消化道、心血管都值得我们去探索。”

FDA批准适应症分类

2011.1.1-2020.12.31

数据来源：药智数据

3、改良剂型

目前，国内改良型新药剂型以口服固体制剂为主，注射液和粉针的数量也比较多；而FDA改剂型品种，则由注射剂、片剂，往混悬剂、口服溶液剂方向发展。

一方面，说明药品的剂型以临床需求为导向，更好照顾老年患者、儿童患者等这部分特殊人群的需求；

另一方面，随着人们生活水平的改善，可以考虑价格较为昂贵的混悬剂，而不是看中片剂的低价。

数据来源：药智数据

4、新剂量思考

日本新药批准中，新增加了“新剂量”、“儿科剂量”，“针对不同人种以及身材之间，或者针对儿童药，用药的剂量产生变化，将用量进行改良，值得国内思考和借鉴。”

改良型新药3大建议

在带量采购、鼓励创新的大环境下，改良型新药的研发难度，介于源头创新药和仿制药之间，为药企带来丰厚回报的同时，也能在一定程度上降低风险与投入。

“但这并不意味着，成功开发改良型新药是一件容易的事情。”对此，李天泉提出了自己的建议。

1、把握政策

具有全局观和前瞻性。虽然目前针对改良型新药还缺乏，数据保护、市场独占权等保护政策，但药企可以根据趋势来预判方向、提前布局，等政策到位就可以“从1变10”，而不是等有了政策之后，才“从0变1”。

2、考虑集采因素

在立项时，考虑到未来产品的销售、临床需求、市场需求等，比如进入集采：单独集就十分有利，归到普通片剂里，可能会影响产品的整体利润，如分散片这种改剂型有有可能与普通片剂一起纳入集采。

3、瞄准主要目标

改良型新药的“宠儿”就是缓控释制剂，近5年来销量增长明显，未来还将逐步升高、扩大市场。

药企要做缓控释制剂或某一细分领域的王牌企业，成为“隐形冠军”，独占市场半壁江山。“推荐一个工具，研发立项、估值的好帮手——药智数据，提供专业、高效、有洞见的服务，帮助研发更快成功。”

李天泉认为，创新药在研发投入持续增加背景下，风险巨大、周期长特点逐渐显现，具有明显临床优势的改良型新药，在政策支持下，可谓是当前的“研发风口”，“其成功率是创新药的3-4倍，药企研发人员，应抓紧时间布局”。

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