今日，Provention Bio公司宣布，美国FDA已经接受了该公司为在研疗法teplizumab重新递交的生物制品许可申请（BLA），用于在有风险的群体中延缓临床1型糖尿病的发生。此前，FDA曾经授予其突破性疗法认定。新闻稿指出，如果获批，它将成为首款改变1型糖尿病疾病进程的疗法。

1型糖尿病患者的免疫系统会错误地攻击自身胰岛β细胞，导致β细胞功能逐步受损和死亡，最终患者需要依赖外源性胰岛素来进行治疗。对于1型糖尿病遗传易感人群，在出现明显高血糖症状前，疾病已经开始发展，主要表现为自身抗体（抗胰岛素和抗胰腺抗体等）的出现和糖耐量的异常。在这期间，胰腺中的β细胞基本上仍完好无损，这为干预和保存β细胞提供了一个至关重要的窗口。目前，缺乏预防高危人群1型糖尿病发病的方法。

Teplizumab是一种靶向T细胞表面CD3抗原的单抗药物，它的Fc区经氨基酸修饰后，减少了与补体和Fc受体的结合，降低了其潜在毒性。Teplizumab能减弱对胰岛β细胞的自身免疫攻击，从而保护β细胞不受破坏，进而预防或推迟1型糖尿病的发生。它在2019年获得FDA授予的突破性疗法认定，用于预防或延缓1型糖尿病的发生。

▲Teplizumab的潜在工作机理（图片来源：参考资料[2]）

去年发布在Science Translational Medicine上的研究结果显示，在接受teplizumab治疗的高危患者中，在中位随访时间为2.5年时，没有出现临床1型糖尿病的患者比例达到50%，是安慰剂组（22%）的两倍以上（HR=0.457， p=0.01）。此外，研究显示teplizumab治疗显著改善了胰岛β细胞的功能，以及胰岛素分泌能力。

去年5月，美国FDA的内分泌和代谢药物咨询委员会（EMDAC）以10：7的投票结果，支持teplizumab治疗1型糖尿病（T1D）患者的获益大于风险。不过去年7月，美国FDA对teplizumab的申请给出了CRL。今年2月，Provention Bio重新递交了BLA，对CRL中提出的问题进行了回复。

“我们很高兴FDA接受我们的BLA重新递交，作为对2021年获得CRL的完整回复。” Provention Bio公司联合创始人兼首席执行官Ashleigh Palmer先生说，“这是我们为有风险的1型糖尿病患者提供首款改变疾病进程疗法迈出的重要一步。”

参考资料：

[1] Provention Bio Announces FDA Acceptance of the Biologics License Application (BLA) Resubmission for Teplizumab for the Delay of Clinical Type 1 Diabetes in At-Risk Individuals. Retrieved March 21, 2022, from https://www.prnewswire.com/news-releases/provention-bio-announces-fda-acceptance-of-the-biologics-license-application-bla--resubmission-for-teplizumab-for-the-delay-of-clinical-type-1-diabetes-in-at-risk-individuals-301506191.html

[2] Teplizumab Overview. Retrieved Aug 5, 2019, from https://www.creativebiolabs.net/teplizumab-overview.htm

原标题：速递 | 延缓1型糖尿病疾病进展，创新免疫疗法进入FDA审评阶段

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