7月15日，Calliditas宣布其Nefecon已获欧盟委员会（EMA）附条件上市许可批准，商品名为Kinpeygo，用于治疗尿蛋白肌酐比≥1.5g/g的成人原发性免疫球蛋白A（IgA）肾病。Nefecon已获EMA孤儿药认证，是EMA批准的第一个且唯一一个治疗IgA肾病的药物。

IgA肾病（IgAN）是一种常见的原发性肾小球疾病，全球成年人发病率至少为2.5例/10万人，而约50%的患者在10-20年内可能进展为终末期肾病（ESRD），后者的标准治疗方法是透析和肾移植，严重影响患者的生活质量。

Nefecon是布地奈德的口服迟释胶囊，是全球首个IgA肾病的靶向治疗药物，用于具有进展风险的成人原发性IgA肾病，降低蛋白尿水平。该产品已于2021年12月率先在美国获批上市。

Nefecon的缓释机制

布地奈德（budesonide）是一种具有强糖皮质激素活性和弱盐皮质激素活性的糖皮质激素，首过代谢程度极高。Nefecon专为IgA肾病患者研制，迟释胶囊含布地奈德4 mg，覆以肠溶包衣，使得药物可以完整无损地到达回肠，每粒Nefecon胶囊中所含的布地奈德包衣微丸，靶向作用于回肠末端的黏膜B细胞（包括派尔集合淋巴结），从而减少诱发IgA肾病的半乳糖缺陷的IgA1抗体（Gd-IgA1）产生，进而在发病机制上游阶段治疗IgA肾病。

Nefecon的上市批准是基于NeflgArd关键性III期研究A部分的疗效和安全性数据。该研究是一项正在进行的随机、双盲、安慰剂对照、多中心研究临床试验（n=365），旨在评估Nefecon（16mg）每日1次口服给药与安慰剂在原发性IgA肾病成人患者中的疗效和安全性。主要终点为尿蛋白肌酐比值（UPCR），次要终点为肾小球滤过率（eGFR）。

试验结果表明，患者接受每日1次Nefecon（16mg）治疗9个月后，主要终点平均UPCR比基线降低31%，而安慰剂组仅降低5%；次要终点eGFR略有降低（0.17mL/min/1.73m2），而安慰剂组比基线降低4.04mL/min/1.73m2。

2019年6月，云顶新耀与Calliditas签订独家授权许可协议，获得在大中华地区和新加坡开发以及商业化Nefecon的权利。该协议于2022年3月扩展，将韩国纳入云顶新耀的授权许可范围。

2022年4月，云顶新耀公布中国人群亚组接受Nefecon治疗9个月后，蛋白尿下降和稳定eGFR的结果与NefIgArd研究A部分的顶线结果一致。这些数据将被纳入计划于今年下半年递交的中国新药上市许可申请。

Calliditas首席执行官Renée Aguiar-Lucander说：“我们很高兴Kinpeygo在欧洲经济区获得正式批准，成为第一个也是唯一一个EMA批准的治疗IgA肾病的药物。我们期待继续与我们的欧洲合作伙伴Stada合作，因为他们正在为商业化做准备。”

云顶新耀首席执行官薄科瑞博士表示："祝贺我们的合作伙伴Calliditas取得了又一项重大成绩，将此类疾病的首款治疗药物带给全球更多患有这种慢性疾病的患者。与世界其他地区相比，原发性IgA肾病在亚洲更为常见，人们对创新疗法的需求也更为迫切，我们希望能够尽快在该地区也推出这款重要疗法。"

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