慢性移植物抗宿主病（cGVHD）是一种干细胞或骨髓移植后严重的并发症，症状包括皮疹、口腔溃疡、眼睛干涩、肝炎症、皮肤和关节瘢痕组织的发展以及肺部损伤。在接受异体移植的儿童中，有52%~65%会患上cGVHD。

BTK是B细胞活性的主要调节靶点，抑制其活性可以改善多种B细胞介导的肿瘤、自免疾病等。伊布替尼是全球首个上市的BTK抑制剂，可以阻断BTK，从而清除或抑制异常的B细胞增殖。

伊布替尼抑制B细胞信号通路的相关机制

此次获批上市是基于一项开放标签、多中心、单臂的I/II期iMAGINE研究。主要终点包括药代动力学（PK）和安全性，次要终点包括总缓解率（ORR）、总生存期（OS）和缓解持续时间（DOR）。该研究纳入了47例1至22岁复发/难治性的中度或重度cGVHD儿童和年轻成人患者。具体给药方案为：12岁及以上的患者口服伊布替尼420mg（每日1次），1岁至12岁的患者口服伊布替尼240 mg/m2（每日1次）。

该试验通过观察第25周的ORR来判断伊布替尼的疗效。结果显示，在复发/难治性中度或重度cGVHD患者中（中位年龄13岁），到第25周时，总缓解率达到60%。安全性方面，在儿科患者中观察到的不良事件与先前成人患者一致。

伊布替尼于2013年11月首次获得FDA批准，截至目前，已获FDA批准多项适应症，包括套细胞淋巴瘤（MCL）、移植物抗宿主病（GVHD）、边缘区淋巴瘤（MZL）、小淋巴细胞性淋巴瘤（SLL）、华氏巨球蛋白血症（WM）、慢性淋巴细胞白血病（CLL）。2017年8月，该产品进入中国市场，已获批治疗套细胞淋巴瘤、慢性淋巴细胞白血病、小淋巴细胞淋巴瘤患者和华氏巨球蛋白血症。

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