今日（10月10日），默沙东（MSD）宣布，其重磅PD-1抑制剂帕博利珠单抗的新适应症上市申请已获得中国国家药监局（NMPA）批准。根据默沙东新闻稿，该药本次获批单药用于既往接受过索拉非尼或含奥沙利铂化疗的肝细胞癌（HCC）患者的治疗，这也是帕博利珠单抗在中国获批的第9项适应症。

截图来源：NMPA官网

此前，帕博利珠单抗已在中国获批了8个适应症，具体为：

• 经一线治疗失败的不可切除或转移性黑色素瘤；

• 联合培美曲塞和铂类化疗用于表皮生长因子受体（EGFR）基因突变阴性和间变性淋巴瘤激酶（ALK）阴性的转移性非鳞状非小细胞肺癌（NSCLC）的一线治疗；

• 由NMPA批准的检测评估为PD-L1肿瘤比例分数（TPS）≥1%的EGFR基因突变阴性和ALK阴性的局部晚期或转移性NSCLC一线单药治疗；

• 联合卡铂和紫杉醇用于转移性鳞状NSCLC患者的一线治疗；

• 单药用于由NMPA批准的检测评估肿瘤表达PD-L1[综合阳性评分（CPS）≥10]的、既往一线全身治疗失败的、局部晚期或转移性食管鳞状细胞癌患者的治疗；

• 联合铂类和氟尿嘧啶类化疗药物用于局部晚期不可切除或转移性食管或胃食管结合部癌患者的一线治疗；

• 单药用于通过充分验证的检测评估肿瘤表达PD-L1[CPS≥20]的转移性或不可切除的复发性头颈部鳞状细胞癌患者的一线治疗；

• 单药用于KRAS、NRAS和BRAF基因均为野生型，不可切除或转移性高微卫星不稳定性（MSI-H）或错配修复基因缺陷型（dMMR）结直肠癌患者的一线治疗。

根据默沙东新闻稿介绍，帕博利珠单抗此次新适应症的获批是基于3期临床试验KEYNOTE-394研究的数据。该研究主要研究者为南京中医药大学教授、南京金陵医院肿瘤中心主任秦叔逵教授，旨在评估默沙东PD-1抑制剂帕博利珠单抗联合最佳支持治疗，对比安慰剂联合最佳支持治疗，用于既往经治的晚期肝细胞癌亚洲患者的疗效。该试验主要研究终点为总生存期（OS），次要研究终点包括无进展生存期（PFS）、客观缓解率（ORR）、持续缓解时间和疾病控制率。

试验结果显示，与安慰剂组相比，试验组使患者死亡风险降低了21%。试验组患者的中位OS为14.6个月，而安慰剂组患者为13.0个月。此外，联合治疗将患者疾病进展或死亡风险降低26%。试验组的ORR为12.7%，安慰剂组的ORR为1.3%。在安全性方面，试验组66.9%的患者和安慰剂组49.7%的患者发生了治疗相关不良事件（TRAE），试验组14.4%的患者和安慰剂组5.9%的患者发生了3-5级TRAE。

秦叔逵教授在新闻稿中表示：“KEYNOTE-394研究今年年初在全球学术会议上发布数据，如今据此帕博利珠单抗二线治疗晚期肝细胞癌在华获批，作为研究者我们倍感振奋。目前，晚期肝细胞癌患者的治疗后生存获益较低，仍然存在亟待满足的巨大的医学需求。此次帕博利珠单抗新适应证的获批，为对抗肝细胞癌这一难治癌种提供了新的‘武器’，也为临床医生和患者提供了新的治疗方案。”

根据中国临床试验登记与信息公示平台，有超过50项帕博利珠单抗相关的临床试验正在进行中。其中多项属于国际多中心（含中国）3期临床试验，且涵盖多个尚未在中国获批的适应症，包括：子宫内膜癌、膀胱癌、食管癌、乳腺癌、前列腺癌、肝细胞癌、小细胞肺癌、胆道癌以及卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌等。

默沙东曾在新闻稿中表示，该公司针对帕博利珠单抗正在进行大规模的免疫肿瘤领域临床研究项目，在全球范围内一共开展了超过1700多项临床试验，在多种恶性肿瘤和治疗背景中对该药进行评价。

期待帕博利珠单抗后续临床研究顺利进行，早日造福更多患者。

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