近日，一纸“求药”消息在网上流传，一名为“欧阳春兰”的女士向国家药监局申请70万余一支天价药“诺西那生钠注射液”信息公开。起因是网友指出“诺西那生钠注射液在中国市场上一针需要70万元人民币，而在澳大利亚只需41澳元（折合成人民币约205元）”，引发热论！

“诺西那生钠”是什么药？

诺西那生钠是治疗脊髓性肌萎缩症(SpinalMuscularAtrophy，SMA)精准靶向治疗药物。

脊髓性肌萎缩症(SMA)是儿童期较常见的常染色体隐性遗传病,主要表现为进行性、对称性四肢和躯干肌肉无力、萎缩，重症患者常死于呼吸衰竭和严重的肺部感染。该病在新生儿中的发病率约为1/10000~1/6000，人群携带率1/60~1/40，中国人群中SMA的携带率约为1/42。通常，90%患这种疾病的婴儿不能活过2岁，或永久依赖呼吸机生存。

诺西那生钠注射液是一种反义寡核苷酸（ASO），采用Ionis的专有反义技术开发，旨在用于治疗因SMN1基因（位于染色体5q）突变或缺失，造成SMN蛋白缺乏，进而引起的SMA。诺西那生钠注射液可以改变SMN2前mRNA的剪接，从而增加完整长度SMN蛋白的产生。

诺西那生钠注射液由加利福尼亚州Ionis制药公司(IonisPharmaceuticals)开发，先后获FDA授予快速审批通道、孤儿药、以及罕见儿科疾病治疗药物优先审批；2016年12月23日诺西那生钠首次在美国获批上市，2017年5月30日，欧盟药品管理局批准Nusinersen上市，随后该药还在日本、加拿大、巴西等国上市。2018年8月8日，CDE发布公布了48个境外已上市临床急需新药，而Nusinersen是其中之一；同年9月后昆泰企业管理（上海）有限公司申报该药上市，并纳入优先审批审批序列，加速上市的步伐；2019年2月28日，国家药监局正式批准该药国内上市，成为中国首个和唯一一个治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)的药物。

为何价格如此高昂？

据媒体报道，按照国家药监局回应此款药物定价的信息公开申请的电话答复，国家药监局虽然通过优先审评审批程序批准使用此药进口用于治疗，但其并没有药品定价权。8月5日，国家医保局信访办工作人员接受媒体采访表示，诺西那生钠的价格是由药企自行定价，所以该药在每个国家的价格存在一定出入，同时又由于诺西那生钠属于罕见病用药，药企的研发成本较高，且在专利期内，短期内收回成本，获得有效的利润继续加大药物的研发，这种特效药或孤儿药的定价自热比较高昂，外加该药物目前在国内处于市场垄断的情况，价格也一直居高不下。

其实，诺西那生钠注射液在美国的售价也相当昂贵，定价为12.5万美元（折合人民币约87万元）一针，首年需要注射6次，治疗费用约75万美元（折合人民币约520万元），第二年的费用降低一半至37.5万（折合人民币约260万元）。

据今日下午，渤健生物官方微信公号回应，为何国内价格会比澳大利亚贵，因诺西那生钠注射液目前在中国属于自费药物。而据澳大利亚药品福利计划网站的公开信息，诺西那生钠注射液已被纳入药品福利计划，药品的政府采购单支价格为11万澳元，患者自付费用为41澳元。41澳元不是诺西那生钠注射液在澳大利亚的药品价格。（文末附官方回应全文）

纳入医保谈判日程？

据悉，诺西那生钠注射液自2019年在国内上市以来，已被纳入医保谈判日程，国家希望和相关药企业谈判，将药物价格降下来，进而满足SMA患者的需要。

而今日渤健生物声明中指出，根据国家相关规定，参加2019年国家医保谈判的药品必须是2018年12月31日前获得批准的药品。诺西那生钠注射液于2019年2月获批，不符合参加2019年国家医保谈判的条件，因此并未参加2019年国家医保谈判。

8月3日国家医疗保障局发布《2020年国家医保药品目录调整工作方案（征求意见稿）》通知，拟新增7类药品入医保，其中有第三类为“纳入临床急需境外新药名单、鼓励仿制药品目录或鼓励研发申报儿童药品清单，且于2019年12月31日前经国家药监部门批准上市的药品。”希望今年的医保调整，能够有机会将纳入诺西那生钠注射液医保，更大程度的福利患者。

还有哪些SMA药物在研发中？

据药智数据统计，截至目前，全球共有有2款用于治疗SMA的药物获批上市，除渤健生物的诺西那生钠注射液外，另外一款为诺华制药的Zolgensma，Zolgensma于2019年5月被FDA批准上市，暂未在国内上市，由于Zolgensma是一种潜在的一次性治愈疗法，Zolgensma的定价为210万美元，被喻为制药史上单价最贵的药物。但是Zolgensma目前只获批用于SMAI型的治疗。为了弥补Zolgensma在适应症获批范围上的不足，诺华子公司AveXis正在积极开展相关临床试验，希望能从扩大获批的范围。

全球SMA治疗药物的研发详情

其中罗氏的risdiplam在国内也已开展了临床试验，目前处于2期临床试验阶段。

Risdiplam中国临床试验详情表

附官方回应全文：

渤健中国注意到近日部分媒体对于脊髓性肌萎缩症(SMA)治疗药物诺西那生钠注射液的报道，我们在此予以说明：

SMA是一种罕见的常染色体隐性遗传性神经肌肉疾病。诺西那生钠注射液是全球首个获批的SMA治疗药物。截至2020年6月30日，诺西那生钠注射液已在全球50个国家和地区获批，并在40多个国家和地区获得了报销，包括澳大利亚。

药品价格和药品报销后患者自付费用，是两个完全不同的概念。据澳大利亚药品福利计划（ThePharmaceuticalBenefitScheme-PBS）网站的公开信息，诺西那生钠注射液已被纳入药品福利计划，药品的政府采购单支价格为11万澳元，患者自付费用为41澳元。41澳元不是诺西那生钠注射液在澳大利亚的药品价格。

近年来，国家陆续出台一系列政策，加速罕见病药物审批，提高罕见病患者用药保障，SMA这一罕见疾病率先受益于国家罕见病相关政策。

2018年5月，SMA被纳入国家《第一批罕见病目录》。

2018年11月，诺西那生钠注射液被列入《第一批临床急需境外新药名单》。

2019年2月，诺西那生钠注射液通过优先审评审批程序在中国获批。

诺西那生钠注射液目前在中国属于自费药物。渤健深刻理解应对支付挑战对中国SMA患者群体的重要性和迫切性。2019年5月31日，中国初级卫生保健基金会宣布SMA患者援助项目正式启动，援助药物由渤健公司捐赠。该项目帮助SMA患者第一年的治疗费用相比全自费节省约2/3，之后每年的治疗费用与全自费相比可节省约一半。截至目前，全国已有80多位SMA患者在援助项目的帮助下获得了药物治疗。

根据国家相关规定，参加2019年国家医保谈判的药品必须是2018年12月31日前获得批准的药品。诺西那生钠注射液于2019年2月获批，不符合参加2019年国家医保谈判的条件，因此并未参加2019年国家医保谈判。

公司一直与国家和地方政府相关部门保持积极沟通，呼吁建立多方共付机制，以进一步提升中国SMA患者药物可及性。

消息来源：渤健生物、药智网等网络公开信息.

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