1月18日，博雅辑因宣布，旗下针对输血依赖型β地中海贫血的CRISPR/Cas9基因编辑疗法产品ET-01，获得国家药监局药审中心批准开展临床试验。这是国内首个获国家药监局批准开展临床试验的基因编辑疗法产品和造血干细胞产品。

ET-01的通用名为CRISPR/Cas9基因修饰BCL11A红系增强子的自体CD34+造血干祖细胞注射液，是一款自体的、体外基因编辑疗法产品，其在体外分化及输注后，能够显著提高患者的血红蛋白水平。ET-01已在临床前研究中表现出良好的安全性，此次获批的临床研究将在输血依赖型β地中海贫血患者中进一步评价ET-01单次移植的安全性和有效性。

博雅辑因成立于2015年，是一家以基因组编辑技术为基础，针对多种疾病加速药物研究并开发创新疗法的生物医药企业。目前，博雅辑因已建立了拥有自主知识产权的针对造血干细胞和T细胞的体外细胞基因编辑治疗平台，基于RNA单碱基编辑技术的体内基因治疗平台，和致力于靶向药物研发的高通量基因组编辑筛选平台。