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武田旗下在研创新药Maribavir与Soticlestat纳入突破性治疗

2021-02-02 16:09:12Source:GBIViews:304

1月28日,武田中国宣布,其在研创新药物Maribavir(TAK-620)与Soticlestat(TAK-935)经国家药监局药审中心(CDE)批准,正式认定为突破性治疗药物品种。加上之前纳入的Mobocertinib(TAK-788),武田现已有三款在研创新药物在中国被纳入突破性治疗。

Maribavir是一种苯并咪唑核糖核苷类新药,被批准用于治疗移植后发生的巨细胞病毒感染(CMV)或疾病,包括对更昔洛韦、缬更昔洛韦、西多福韦和膦甲酸钠难治的和耐药的感染。II期临床证实,Maribavir在耐药性难治性的CMV感染患者中有效率高达67%;预测该药物未来将有望为移植后发生CMV感染或疾病的患者提供突破性治疗获益。

Soticlestat由武田制药与Ovid Therapeutics公司联合开发的全新抗癫痫药,纳入突破性治疗的适应症为Dravet综合征(DS)和Lennox-Gastaut综合征(LGS)。DS和LGS均为罕见且危害性极大的发育性和癫痫性脑病,通常在儿童期发病;目前中国尚无获批用于治疗DS的药物,基于临床经验用于治疗DS及LGS的抗癫痫药物种类也较少。Soticlestat能够通过抑制胆固醇24S-羟化酶(CH24H)降低下游脑内24S-羟基胆固醇的浓度,从而降低谷氨酸能通路的兴奋性、减轻炎症、减少癫痫发作次数。该药于2017年获FDA授予治疗DS和LGS的孤儿药资格认定。




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